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世界首創(chuàng)干細胞療法有望治療子宮內(nèi)脊柱裂
作者：胡璇子  來源：中國科學(xué)報
山東拓普生物工程有限公司  http://521google.com.cn
將干細胞應(yīng)用于子宮內(nèi)胎兒暴露的脊髓，有望治療影響運動和排泄功能的嚴(yán)重出生缺陷。研究人員在6人小規(guī)模臨床試驗后報告稱，該療法是安全的。2月28日，相關(guān)研究成果發(fā)表于《柳葉刀》。
脊柱裂是一種妊娠期胎兒脊髓未完全閉合的疾病，全球發(fā)病率低于千分之一，但在低收入國家發(fā)病率較高。其中最嚴(yán)重的類型稱為脊髓脊膜膨出，可能導(dǎo)致腦部積液過多、潛在腦損傷、癱瘓以及膀胱和腸道控制障礙。
美國加利福尼亞大學(xué)戴維斯分校的外科醫(yī)生Diana Farmer主導(dǎo)了一項“宮內(nèi)脊髓脊膜膨出細胞療法修復(fù)試驗”（CuRE），旨在評估利用胎盤來源的干細胞治療的可行性及其對孕婦和新生兒的潛在危害。
6名孕婦在妊娠24至25周時接受了手術(shù)。手術(shù)過程中，研究人員將從捐贈胎盤中產(chǎn)生的干細胞直接植入胎兒暴露的脊髓。研究人員稱，手術(shù)全程未出現(xiàn)并發(fā)癥，孕婦在妊娠34周左右生產(chǎn)，新生兒未見感染、腦脊液滲漏或腫瘤生長跡象。Farmer坦言，有人擔(dān)憂干細胞可能癌變。
所有新生兒均顯示出并發(fā)癥之一——后腦疝得到逆轉(zhuǎn)的跡象，后腦疝是指腦后部下陷至頸部，阻塞腦脊液循環(huán)。
澳大利亞皇家婦女醫(yī)院的胎兒醫(yī)學(xué)專家Clare Whitehead表示：“這項突破令人振奮，標(biāo)志著該領(lǐng)域取得重要進展，正在探索新型療法�！彼�認為，該療法未造成傷害令人欣慰，但其長期效益仍有待觀察。“胎兒治療必須極其謹(jǐn)慎�！彼�補充道，小樣本研究的積極結(jié)果未必能推廣至大規(guī)模人群。
目前，胎兒被診斷為脊柱裂的孕婦可在孕期接受手術(shù)，以修復(fù)胎兒脊髓缺陷。但曾領(lǐng)導(dǎo)證實宮內(nèi)手術(shù)有益試驗的Farmer指出，近60%的患兒術(shù)后仍無法獨立行走或活動。這是因為手術(shù)無法逆轉(zhuǎn)胎兒在子宮內(nèi)暴露于羊水導(dǎo)致的脊髓神經(jīng)元損傷。
2012年，日本科學(xué)家山中伸彌因誘導(dǎo)多能干細胞技術(shù)獲得諾貝爾獎后，F(xiàn)armer團隊隨即著手驗證干細胞能否修復(fù)脊髓損傷。誘導(dǎo)多能干細胞是經(jīng)重編程的成熟細胞，可分化為人體幾乎所有的細胞類型。盡管誘導(dǎo)多能干細胞未能奏效，F(xiàn)armer團隊最終通過胎盤來源的干細胞取得突破——先在細胞實驗中驗證，繼而在綿羊模型中取得成功。接受缺陷修復(fù)手術(shù)并植入干細胞的綿羊能夠獨立站立和行走，而僅接受手術(shù)的對照組卻不能。
新加坡國立大學(xué)的醫(yī)學(xué)專家Citra Mattar說：“動物研究的數(shù)據(jù)令人印象深刻，鼓舞人心�！辫b于在綿羊中取得的結(jié)果，她預(yù)計干細胞療法治療脊柱裂的人類胎兒將產(chǎn)生積極效果。
Mattar說，當(dāng)前亟需確立長期安全性和有效性的數(shù)據(jù)，例如證明干細胞療法比單獨手術(shù)能帶來更好療效的數(shù)據(jù)�！拔覀冃枰獣r間觀察這些兒童的成長發(fā)育，全面評估療效可能需要5年、10年甚至15年�！�
Farmer表示，參與試驗的新生兒需至少滿兩歲才能觀察到療效，因為屆時他們理應(yīng)到了會走路的年紀(jì)。其團隊已獲批開展更大規(guī)模的29人試驗，該研究將為科學(xué)家提供足夠的統(tǒng)計學(xué)效力，以驗證干細胞療法能否改善干預(yù)結(jié)果。
相關(guān)論文信息： https://doi.org/10.1016/S0140-6736(25)02466-3 
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