[所屬分類:行業(yè)動(dòng)態(tài)] [發(fā)布時(shí)間:2026-5-22] [發(fā)布人:楊曉燕] [閱讀次數(shù):] [返回]

新研究揭示NACA治視網(wǎng)膜疾病新機(jī)制
作者：朱漢斌   來(lái)源：中國(guó)科學(xué)報(bào)
山東拓普生物工程有限公司  http://521google.com.cn
近日，中山大學(xué)中山眼科中心教授梁小玲團(tuán)隊(duì)首次系統(tǒng)揭示了小分子化合物N-乙酰半胱氨酸酰胺（NACA）可通過(guò)維持線粒體氧化還原穩(wěn)態(tài)、重塑能量代謝，在抑制視網(wǎng)膜新生血管的同時(shí)保護(hù)視網(wǎng)膜內(nèi)層神經(jīng)元，展現(xiàn)出良好的臨床轉(zhuǎn)化潛力。相關(guān)成果發(fā)表于《氧化還原生物學(xué)》（Redox Biology）。
在“健康中國(guó)”戰(zhàn)略全面推進(jìn)的大背景下，加強(qiáng)眼科新藥自主創(chuàng)新對(duì)提升全民視覺(jué)健康意義重大。在眼底病防治領(lǐng)域，病理性視網(wǎng)膜新生血管是造成視力喪失的關(guān)鍵因素。當(dāng)前，抗VEGF療法雖應(yīng)用廣泛，但存在患者應(yīng)答不佳、需反復(fù)注射、無(wú)法逆轉(zhuǎn)神經(jīng)損傷等臨床難題。
該研究綜合運(yùn)用Polar-SIM超分辨顯微成像、smart RNA-seq及Seahorse細(xì)胞能量代謝分析等關(guān)鍵技術(shù)，首次在細(xì)胞與動(dòng)物模型上系統(tǒng)證實(shí)，NACA可有效抑制缺氧誘導(dǎo)的血管內(nèi)皮細(xì)胞異常活化及病理性新生血管形成。從機(jī)制上看，NACA能逆轉(zhuǎn)線粒體超微結(jié)構(gòu)損傷、維持線粒體動(dòng)力學(xué)并增強(qiáng)線粒體氧化磷酸化水平，重塑血管內(nèi)皮細(xì)胞能量代謝，進(jìn)而發(fā)揮治療作用。
團(tuán)隊(duì)前期研究發(fā)現(xiàn)，糖尿病病人眼底出現(xiàn)微血管病變前就已存在神經(jīng)元損傷。目前，傳統(tǒng)抗VEGF藥物主要針對(duì)血管損害，對(duì)神經(jīng)元損傷缺乏有效保護(hù)。而該研究發(fā)現(xiàn)，NACA不僅能抑制新生血管，還能顯著減少視網(wǎng)膜缺血區(qū)域內(nèi)的神經(jīng)元丟失。這種“神經(jīng)血管單元”協(xié)同保護(hù)作用，表明NACA有望在控制視網(wǎng)膜新生血管的同時(shí)挽救視功能。安全性評(píng)價(jià)進(jìn)一步顯示，治療劑量下該化合物對(duì)視網(wǎng)膜結(jié)構(gòu)和系統(tǒng)器官均無(wú)明顯毒性，凸顯了其獨(dú)特的治療優(yōu)勢(shì)與臨床轉(zhuǎn)化潛力。
該研究從代謝調(diào)控新視角切入，系統(tǒng)揭示了NACA通過(guò)靶向線粒體能量代謝、實(shí)現(xiàn)“血管-神經(jīng)”協(xié)同保護(hù)的作用機(jī)制，為開(kāi)發(fā)新一代視網(wǎng)膜新生血管疾病治療策略開(kāi)拓了新思路。目前，團(tuán)隊(duì)正積極開(kāi)展基于新型生物相容性材料的藥物劑型改造與遞送系統(tǒng)優(yōu)化研究，致力于提升NACA的眼內(nèi)滯留時(shí)間及靶向性，推動(dòng)其臨床轉(zhuǎn)化。
相關(guān)論文信息：https://doi.org/10.1016/j.redox.2025.103907
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