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腱鞘巨細胞瘤開啟靶向治療新時代
作者：張思瑋  來源：中國科學報
山東拓普生物工程有限公司  http://521google.com.cn
12月22日，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）以優(yōu)先審評程序批準了鹽酸匹米替尼膠囊上市申請，用于手術(shù)切除可能會導致功能受限或出現(xiàn)較嚴重并發(fā)癥的癥狀性腱鞘巨細胞瘤（TGCT）成年患者。鹽酸匹米替尼膠囊是一款由和譽醫(yī)藥研發(fā)的集落刺激因子-1受體（CSF-1R）抑制劑，也是國內(nèi)首個獲批用于TGCT治療的一類創(chuàng)新藥。
TGCT既往又稱色素沉著絨毛結(jié)節(jié)性滑膜炎（PVNS），是一種罕見的局部侵襲性腫瘤，可導致受累關(guān)節(jié)出現(xiàn)進行性加重的腫脹、僵硬及活動功能受限，嚴重影響患者的日�；顒幽芰�和生活質(zhì)量。若不進行治療或病情復發(fā)，可能對骨骼、關(guān)節(jié)及周圍組織造成不可逆損傷。
此次鹽酸匹米替尼膠囊獲批是基于全球Ⅲ期MANEUVER的研究結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，在針對TGCT的系統(tǒng)性治療中，鹽酸匹米替尼膠囊展現(xiàn)了基于RECIST v1.1標準評估的最高客觀緩解率（ORR），并伴隨臨床結(jié)局的顯著改善。在第25周時，基于RECIST v1.1標準，經(jīng)盲態(tài)獨立審查委員會（BIRC）評估的主要終點結(jié)果顯示，鹽酸匹米替尼膠囊的ORR相較安慰劑具有統(tǒng)計學顯著性的臨床改善。同時，多個與患者日常生活功能密切相關(guān)的次要終點亦顯示出兼具臨床意義與統(tǒng)計學顯著性的改善。
 “在中國，很多TGCT患者長期面臨著治療困境 —— 除手術(shù)，缺乏其他的治療選擇。而對于腫瘤復發(fā)或無法手術(shù)切除的患者，手術(shù)治療也難以滿足其需求�；�于全�� MANEUVER 研究的積極結(jié)果，鹽酸匹米替尼膠囊在中國獲批，這意味著臨床醫(yī)生有機會為患者提供療效確切且耐受性良好的系統(tǒng)性治療方案，為這一難治性疾病的治療帶來了亟需的突破性進展�！北本┓e水潭醫(yī)院骨與軟組織腫瘤診療研究中心主任牛曉輝教授表示。
蔻德罕見病中心創(chuàng)始人、主任黃如方表示：“TGCT引發(fā)的疼痛與活動受限，會影響患者的日常生活，給他們帶來了巨大的精神壓力。隨著鹽酸匹米替尼膠囊在中國獲批，這一類系統(tǒng)性治療方案能夠有效控制腫瘤進展、緩解癥狀，也讓患者看到了希望：他們或許能重新參與那些很多人習以為常的活動，比如爬樓梯、通勤上班，或是陪孩子玩耍�！�
“此次獲批更是進一步夯實我們在罕見腫瘤領(lǐng)導地位的關(guān)鍵一步。我們?yōu)榛颊邘�來了既能改變疾病進程、又可緩解日常癥狀的希望。我們正在加速推進鹽酸匹米替尼膠囊早日惠及中國患者，并持續(xù)推進其在全球其他市場的注冊布局�！蹦�克醫(yī)藥健康首席執(zhí)行官、默克執(zhí)行董事會成員丹卓航說。
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